Médicament développé pour SCA 1 & 3 / Huntington

Bonjour Benoît,
J’ai envoyé un mail à Alexandra DURR de la Pitié-Salpêtrière pour qu’elle nous donne des infos au niveau de la France. Je vous communiquerai sa réponse.

Bonjour,

J’ai eu la réponse d’Alexandra DURR :

Notre site (Pitié-Salpêtrière) participe à l’étude VICO, comme le site du Pr Verny (Angers).
Il y a 2 sites en Hollande, 3 en Allemagne, 2 en France, 1 seul en Angleterre, Pologne et Danemark.

Bon réveillon à tous !

Merci de ton post Isa

Bon réveillon !

Bonjour,
Merci pour les diverses informations. Isa, quand tu dis "participe": il y a des personnes qui testent ce médicament ou ils (les centres cités) regardent juste le résultat. Et je reste surprise que l'information vienne de Benoît et pas des centres cités.
Bon réveillon à tous.

Bonjour Isabelle, oui moi aussi j'ai cette même question: il y a des personnes qui testent ce médicament ou ils (les centres cités) regardent juste le résultat?

Je vous mets un lien sur le site où se trouvent les PV de réunions CA avec une présentation du Pr DURR où elle fait mention de cet essai thérapeutique. Ce n’est pas un médicament mais des injections vu qu’il s’agit de thérapie génique et il y aura 70 participants français :
https://www.csc.asso.fr/article/csc/418/

Bonne année 2024 à tous en vous souhaitant une pause de vos symptômes

pour répondre aux diverses questions:
Les centres cités ne proposeront à leur patient c e protocole Si et uniquement SI; les personnes sont diagnostiquées, ici SCA1,SCA3 ou maladie de huntington (il s'agit d'un diagnostic établi et non pas d'une suspicion ou d'une recherche, ni même d'une maladie approchante) et Si les personnes diagnostiquées sont connues des CHU, ce qui exclu tout diagnostic posé en consultation libérale et sans réelle suite donnée en réseau de soins universitaires.
Ce qui plaide en faveur:1)d'un réel diagnostic, et 2) de se faire connaitre envers les réseaux de soin NATIONAUX)
En gros, un neurologue qui exerce seul dans son petit cabinet, ne proposera JAMAIS un tel protocole.

La question c'est pourquoi on n'a pas été mis au courant ici qu'ils recherchaient 70 personnes pour des tests...

Et on n'a pas de news si ça a bien commencé mi-2023, et comment ça se passe pour les personnes...

Internet est bien là maintenant, ce n'est plus des lettres à écrire et poster, donc un suivi et un petit message pour chaque mois aurait été bien.

Benoit, si tu réponds aux questions d'inclusions,et si tu es demandeur, alors oui, c'est assez incompréhensible de ne pas être contacté.
les centres investigateurs(ici Paris et Angers) procèdent ainsi: S'ils ont besoin de 70 personnes, ils cherchent d"abord dans leur fichier propre, puis si le quota n'est pas rempli, dans ceux des hopitaux avec lesquels ils travaillent le plus, et ensuite , et si besoin, ils font un appel national. Bien souvent, rentrer dans un protocole se fait parune demande directe à son neurologue.

Merci Pascal pour cette clarification du protocole. J'ajouterais que ce n'est pas la peine d'en faire une grosse pub si ça ne fonctionne pas pour ne pas donner de faux espoirs.
En ce qui concerne cet essai, je pense que les volontaires n'ont peut-être pas été si facile à trouver car il y a des ponctions lombaires de contrôle à réaliser et ça peut rebuter certains patients. Pour ma part, j'en ai eu une dans le cadre de la recherche de ma pathologie et je n'ai pas eu de ressenti douloureux, ni de maux de tête.

oui, c'est sur que ça rebute;j'ai refusé de participer à certains essais, justement parce qu'il y avait des ponctions lombaires de contrôle et pour moi c'est rhédibitoire. Mais ce n'est pas toujours le cas!
J'aimerais aussi dire que, si l'on est retenu pour un essai, il est interdit de participer à un autre essai en paralèlle. Et si l'on désire interrompre sa participation, non seulement c'est possible, mais on reste, au même titre que tous les malades, bénéficiaire des avancées que peut procurer l'essai que l'on a interrompu.
Et puis 70 pers. pour 3 pathologies, c'est vite rempli!

Moi j'aimerais bien être diagnostiquée pour pouvoir entrer dans un essai mais ce que j'ai a l'air d'être plus que rare

Bonjour à toutes et tous
Bonne année 2024 à toutes et tous : énergie et persévérance pour poursuivre les activités quotidiennes
Super intéressantes ces informations: les essais des thérapies géniques avancent, c'est bien, ça me fait penser à plusieurs aspects :
. je crains qu'on dépende beaucoup du bon vouloir et des interprétations des analyses parfois très personnelles et biaisées des neurologues pour être "éligibles" à ces types d'essais ; quelle possibilité a-t-on si c'est le cas et qu'on souhaite absolument participer à des tests ? (quoiqu'il faut bien connaître certaines phases des essais ... comme toi, Pascal, avec le très mauvais souvenir de la PL, la perspective d'en refaire une me fait fuir direct)
. petit retour d'expérience personnelle (au-delà d'éventuels essais médicaux, creuser les pistes de rééducation fonctionnelle) : à partir du moment où on a une partie de diagnostic (pour celles et ceux qui ont la "chance" de connaître en partie leur nom de groupe de scène, après plusieurs années de "tournée"), il peut être très intéressant de relire des documents écrits d'anciens webinaires, ne serait-ce que pour en apprendre un peu plus sur des informations techniques, essayer de comprendre un peu les fonctionnements et parfois essayer d'autres rythmes de gestion d'énergie ou organiser différemment certaines activités (perso, parfois ça ne marche pas du tout, mais parfois, ça marche, et c'est très bien)
Merci à toutes et tous
Bonne journée à suivre
PY

non, PY,on ne dépend pas des interprétations des neurologues, car pour être élligible à un essai, il faut être diagnostiqué! il n'existe pas, à ce jour, d'essais concernant des personnes uniquement "syndrome cérébelleux".
Mais, là où je te rejoins, c'est qu'on dépend du bon vouloir des neurologues; car même diagnostiqué, et même étant identifié dans les listes de CHU comme, par exemple SCA3, il y a encore un obstacle c'est qu'il faut avoir manifesté son désir de participer à des essais, et certains neurologues ont des relations disont, plus amicales, avec des investigateurs.