Médicament développé pour SCA 1 & 3 / Huntington

Bonsoir à toutes et tous
Merci Pascal, oui, c'était le sens de ma question : pour être sûr de comprendre, j'essaie de reformuler : autant on peu avoir un diagnostic (c'est presque mon cas depuis quelques mois, avec une hypothèse de diagnostic sur la base des résultats d'analyses, sans plus d'info sur l'origine, ni sur les actions possibles, à part la rééducation), autant les liens biaisés entre certains praticiens et certains chercheurs et les avis sur la criticité de tel ou tel cas sur telle ou telle personne (suivant encore d'autres critères factuels) risquent d'influencer la probabilité de se trouver dans un groupe d'essais, et que même si on se déclare "candidat", ça reste avant tout dépendant des échanges entre neurologues et chercheurs sur les cas les plus potentiellement "aptes" ? c'est dans ce sens ? merci de tes conseils s'il te plaît
Bon, quoiqu'il en soit, mon avis : certains syndromes sont tellement rares que c'est important de "pousser" quand on peut, avec les conseils paramédicaux pour essayer de trouver les bons équilibres entre activités physiques adaptées, activités para, activités de récompense , chimie du cerveau ...et temps de repos (et essayer de viser les toutes petites améliorations en continu)
Pas simple du tout
Bon courage à toutes et tous
PY

oui, c'est dans ce sens.Accéder à des essais n'est pas évident, même quand on rempli tous les critères:
je vais prendre des exemples au hasard.
-Admettons MrX, diagnostiqué SCA 3 au CHU de Limoges, mais,pas de pot, son neurologue est en froid avec le dc Y investigateur d'un essai à Paris. Il ne pensera pas forcément à le proposer à MrX, sauf si celui-ci en fait la demande expresse.
-Par contre, Mme Z, également diagnostiquée SCA3,mais à Montpellier, se verra proposer l'essai car son neurologue entretien des liens étroits (de recherche par exemple) avec le Dc Y.
-MrW dianostiqué SCA3, mais en cabinet privé, aura très peu de chance de participer à un essai, à moins que son neurologue soit particulièrement reconnu et influent dans le milieu.

Si cet essai débouche sur une avancée concrête, elle bénéficiera à tous.

C'est pour cela que CSC s'est doté d'un conseil médical, afin d'être informé sur les essais prévus ou en cours, sur leurs résultats. Mais je conseille aux diagnostiqués interressés d'aller sur Orphanet,où tous les essais sont répertoriés.

Merci à vous pour ces précisions

Merci pour cette bonne analyse Pascal qui explique aussi que dans tous domaines, on apprend que des patients ont bénéficié de traitements novateurs et on se demande pourquoi ces personnes spécifiquement et pas d'autres.
Donc quand tu dis que ça bénéficiera à tous, d'accord mais avec une mise sur le marché qui pourra mettre encore un certain temps après la fin des essais concluants (exemple l’omaveloxolone pour l'ataxie de Friedreich) et encore une fois, le suivi par un neurologue de ville pourra être un frein à cet accès.

Merci pour cette bonne analyse Pascal qui explique aussi que dans tous domaines, on apprend que des patients ont bénéficié de traitements novateurs et on se demande pourquoi ces personnes spécifiquement et pas d'autres.
Donc quand tu dis que ça bénéficiera à tous, d'accord mais avec une mise sur le marché qui pourra mettre encore un certain temps après la fin des essais concluants (exemple l’omaveloxolone pour l'ataxie de Friedreich) et encore une fois, le suivi par un neurologue de ville pourra être un frein à cet accès sans parler de l'errance de diagnostic.

Eh oui,c'est vraiment un microcosme où se joue d'abord l'intêret du docteur et ensuite celui du patient. Heureusement cela a tendance à changer; d'abord par le turn over important, les docteurs changent beaucoup, ce qui les pousse à plus d'ouverture,devenant des "mandarins sachant tout " plus tardivement, et ensuite les patients deviennent de plus en plus "acteurs de leur maladie" dévelloppant un savoir "plus intime" de leur maladie grâce aux échanges plus nombreux et au travail des associations. Mais, encore une fois, c'est très long et en tout cas, pas à la même échelle que ce que ressent le patient.
La recherche est aussi une histoire de gros sous et de décision politique! la meilleure illustration est le covid, où l'on a dévelloppé très rapidement un vaccin et en plus avec une technique ARN! technique en recherche depuis de nombreuses années; mais là, ça concerne TOUT le monde.
Ce qui voudrait vdire que si tout le monde avait une ataxie, ça irait beaucoup plus vite?

Merci Pascal ^^

Leur histoire de coronavirus puis covid là, moi je pense à une utilisation des gens, leur injecter un vaccin pour enrichir les politiques et le BIG PHARMA, jamais il n'y aura d'enquête pour savoir d'où il est venu...

Je suivais les infos suédoises, ça annonçait le nombre de morts chaque jour, puis d'un coup c'était fini, mais ici en france ça continuait pendant deux ans avec leurs médias à faire peur à tout le monde et forcer à se faire vacciner, d'où la création du pass sanitaire, tu n'es pas vacciné tu ne fais plus rien!

Bonjour à tous,
Du coup, le document d'Alexandra Durr date de décembre 2022. Avez vous eu d'autres infos depuis? Ont ils trouvé les 70 participants? Le test a t-il démarré?
Merci si vous avez les réponses...
Isabelle

Bonjour Isabelle,
J'ai juste demandé au Pr Durr de nous donner des informations et c'est tout ce qu'elle a répondu. Je suppose que si l'étude avait pris du retard par rapport à ce qui était indiqué sur sa présentation (mi-2023) elle l'aurait précisé.

je n'en sait rien,mais je suppose qu'il en sont toujours à l'inclusion des patients. Après, si vous pensez réunir les conditions, il faut demander à votre neurologue de participer, ou de contacter le médecin investigateur.
Bien souvent les essais ne démarrent pas uniquement quand ils ont trouvé tout le monde, mais au cas par cas. le nombre total de personnes incluses détermine le nombre suffisant afin que les données soient exploitables