Médicament Omaveloxolone

Bonjour Benoît

Merci pour l'info!;)
Tu connais des personnes atteintes de ce mal ?
Cette bonne nouvelle leur fera certainement plaisir!
Souhaitons seulement que ce traitement n'attaigne pas des prix hallucinants et leur soit accessible!

Oui merci Benoît.
Comme tu le sais déjà, mon gendre en ait atteint mais quand ce traitement arrivera-t-il en France ? C'est là la question et aussi à quel stade de la maladie peut-il être efficace ?

Réponse d'Hubert BŒUF que je te transmets :

L'AF est une ataxie neurodégénérative avec une composante mitochondriale rare. Elle touche plus de 5000 personnes aux USA qui pour beaucoup adhèrent à la FARA.
Cf 3 sites pour des informations sur les essais <make_clickable_callback(MAGIC_URL_WWW, ' ', 'www.curefa.org/pipeline>', '', ' class="postlink"') <www.clinialtrials.gov/> <www.inserm.fr/nos-recherches/recherche-clinique/>
De quelle attribution anticipée ( 30novembre 2022) s'agit-il ?

Bonjour Isa, bonjour à tous.

Je suis confus Isa, j'avais oublié! (quel c.. je suis!)
Je savais que je connaissais quelqu'un qui était concerné sans me rappeler que c'était toi!

Bonjour Sentenz,
Oh mais il n'y a pas de mal du tout !
C'est normal de se mélanger les pinceaux entre toutes nos situations, même moi ça m'arrive !

Cool que tu le prennes ainsi!

Bonjour à tous,
C'est plutot encourageant, à suivre de prés!!!!
Philippe

ARTICLE DE Friedreich's Ataxia News ^^ Très bonne nouvelle ^^

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé un examen prioritaire à l'omaveloxolone de Reata Pharmaceuticals, une thérapie orale expérimentale à prise unique quotidienne pour l'ataxie de Friedreich.

Si elle est approuvée, l'omaveloxolone deviendrait la première thérapie disponible pour le traitement de la maladie aux États-Unis.

La décision intervient après que la société a terminé sa soumission continue d'une demande de nouveau médicament (NDA) demandant l'approbation américaine de l'omaveloxolone.

Une soumission continue signifie que l'entreprise peut soumettre des parties de sa demande pour examen dès qu'elles sont prêtes, plutôt que d'attendre que chaque partie soit terminée avant que l'ensemble de la demande puisse être examiné.

Un examen prioritaire signifie que la FDA a l'intention de donner suite à la demande dans un délai de huit mois, ce qui raccourcirait le délai d'examen jusqu'à environ quatre mois par rapport à l'année standard. Une décision est attendue le 30 novembre.

L'agence a indiqué qu'elle prévoyait une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande.

"Nous sommes satisfaits de la décision de la FDA d'accorder un examen prioritaire à notre NDA pour l'omaveloxolone pour le traitement des patients atteints de l'ataxie de Friedreich aux États-Unis", a déclaré Warren Huff, président-directeur général de Reata, dans un communiqué de presse.

"Nous sommes impatients de travailler avec la FDA pendant le processus d'examen, et en cas d'approbation, nous attendons avec impatience un lancement commercial au début de 2023", a ajouté Huff.

Les patients atteints d'ataxie de Friedreich ne fabriquent pas suffisamment de frataxine, une protéine qui contrôle la quantité de fer présente dans les mitochondries (les petites structures à l'intérieur des cellules responsables de la production d'énergie). En conséquence, le fer s'accumule à l'intérieur des cellules, ce qui entraîne à son tour la production de formes toxiques d'oxygène qui provoquent des dommages.

Également connue sous le nom de RTA 408, l'omaveloxolone devrait agir en activant une protéine appelée Nrf2, qui aide à restaurer la fonction des mitochondries qui fonctionnent mal. La protéine protège également les cellules contre les formes toxiques de l'oxygène et aide à mettre fin à l'inflammation qui survient en réponse aux dommages.

Grâce à ces actions, l'omaveloxolone devrait réduire les symptômes de l'ataxie de Friedreich.

"Avec l'acceptation par la FDA de notre NDA pour le dépôt, l'omaveloxolone est maintenant un pas de plus vers la fourniture potentielle d'une option de traitement pour les patients atteints d'ataxie de Friedreich, une maladie neuromusculaire rare, génétique, débilitante et dégénérative sans thérapies approuvées", a déclaré Huff.

Omaveloxolone a obtenu la désignation accélérée de la FDA, destinée à accélérer son développement. La thérapie a également reçu la désignation de médicament orphelin pour l'ataxie de Friedreich aux États-Unis et en Europe.

Bonjour Le Laboratoire a l’obligation de rendre disponible le traitement à partir de Février auprès des prescripteurs. Donc ça prend bon chemin pour l'ataxie de Friedreich, donc pour nous aussi ^^

Bonjour Benoît et à tous,
C’est bien pour les malades Friedreich (qui ne sont pas sur ce forum car ils ont un site dédié) mais c’est spécifique au gène défectueux chez eux.
Comme écrit dans l’article que tu avais copié ci-dessus :
"Les patients atteints d'ataxie de Friedreich ne fabriquent pas suffisamment de frataxine, une protéine qui contrôle la quantité de fer présente dans les mitochondries (les petites structures à l'intérieur des cellules responsables de la production d'énergie). En conséquence, le fer s'accumule à l'intérieur des cellules, ce qui entraîne à son tour la production de formes toxiques d'oxygène qui provoquent des dommages."
Par conséquent, ce médicament ne pourra pas être efficace pour des malades avec un autre gène atteint. Des essais thérapeutiques sont en cours sur d’autres types d’ataxie comme les SCA 1, 2 et 3. C’est pourquoi il est indispensable que les personnes non encore diagnostiquées demandent à ce que les recherches génétiques se poursuivent jusqu’à trouver le gène en cause.

L'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l'autorisation de mise sur le marché de SKYCLARYS® (omaveloxolone) pour le traitement de l'ataxie de Friedreich (AF) chez les personnes âgées de 16 ans et plus. S'il est approuvé par la Commission européenne (CE), SKYCLARYS sera le premier traitement autorisé au sein de l'Union européenne pour cette maladie neuromusculaire rare, génétique et évolutive. Si elle est approuvée, l'omaveloxolone sera commercialisée sous le nom de SKYCLARYS.

Il y a eu un débouché pour l'ataxie de Friedreich, ce qui prouve que les recherches avancent et qu'un jour ça pourra être bénéfique pour les SCA1, 2 ou 3

Merci Benoît. Il faudrait que la CE ne traîne pas trop à donner son feu vert.
C’est l’une des raisons pour lesquelles il est important que la cause de l’ataxie soit établie, sinon aucune chance d’avoir accès à un traitement de ce type qui dans un 1er temps ne sera disponible qu’en milieu hospitalier.

Bonjour
Est il bon que pour L'AF ou pour les autres ataxies ???
À suivre

Bonjour
Est il bon que pour L'AF ou pour les autres ataxies ???
À suivre

Bonjour pour le moment ce n'est que pour l'AF mais c'est déjà un bon début