Bonjour voilà l'info tombée aujourd'hui ^^
Biogen Inc. a annoncé que la Commission européenne (CE) a autorisé SKYCLARYS® (omaveloxolone) pour le traitement de l'ataxie de Friedreich (FA) chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus. SKYCLARYS est le premier traitement approuvé dans l'Union européenne pour cette maladie neurodégénérative rare, génétique et progressive.
ça va donner de l'espoir aux personnes atteintes de l'ataxie de friedreich.
Malheureusement c'est trop tard pour le papa de mes petites-filles qui en plus de ce type d'ataxie a une tumeur au cerveau qui ne réagit plus à la chimio.
Annonce de ce matin
Excellente nouvelle !
Santé Canada a accordé un statut « d'examen prioritaire » à la Présentation de Drogue Nouvelle (PDN) de Biogen pour l'omaveloxolone (SKYCLARYS), une thérapie innovante pour l'ataxie de Friedreich (AF).
Cette avancée pourrait annoncer une année 2025 riche en progrès pour notre communauté !
Si ce médicament est approuvé, il sera le premier et unique traitement spécifiquement conçu pour les personnes âgées de 16 ans et plus atteintes d'AF, répondant ainsi à un besoin criant de notre communauté.
La Fondation Ataxie Ataxia Canada est heureuse d’annoncer que Santé Canada a approuvé SKYCLARYS (omaveloxolone), marquant ainsi une avancée significative dans la lutte contre l’ataxie de Friedreich. Cette approbation représente un immense espoir pour les personnes touchées par cette maladie, en leur offrant enfin un traitement susceptible d’améliorer leur qualité de vie.
Un premier médicament approuvé contre une ataxie, ce qui veut dire que ça avance les recherches 
Au Canada ils disent: Les chercheurs s'interessent de plus en plus à l'ataxie. Donc il y a de plus en plus de recherches en ce sens. Notre travail, c'est de s'impliquer du mieux qu'on peut pour les aider en finançant leurs recherches et en leur donnant le plus de visibilité possible.
Tu as raison Benoît.
Concernant l'omaveloxolone, il me semble qu'il est déjà donné en France mais en milieu hospitalier et selon des critères stricts.
Il faut avoir en tête que les gènes causant une ataxie s'ils sont mutés fonctionnent de façon différente même si cela aboutit à des symptômes similaires donc il n'y aura certainement jamais un traitement unique pour l'ataxie. Dans le cas de l'ataxie de Friedreich et du gène FXN c'est la frataxine qui est impliquée, pour un autre ce sera une autre protéine. Les fonctions des gènes atteints sont toutes différentes d'où la complexité pour les chercheurs.
Il est donc primordial de trouver le gène responsable et de connaître son rôle dans l'organisme.
Ensuite il y a d'autres types d'ataxies non génétiques et là c'est encore un problème différent.
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