Médicament TRORILUZOLE thérapie SCA ?

Suite au nouveau sujet créé, je fais remonter celui-ci qui date de 2022.

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Une lueur d’espoir pour les personnes atteintes d’ataxie spinocérébelleuse
De nouveaux résultats prometteurs viennent d’être publiés sur le troriluzole, un traitement potentiel qui pourrait changer la vie de milliers de personnes atteintes d’ataxie spinocérébelleuse (SCA).
Selon les études, ce médicament a montré une réduction de 50 à 70 % de la progression de la maladie, ce qui équivaut à retarder les symptômes de 1,5 à 2,2 ans.
Pourquoi c’est important ?
La SCA est une maladie neurodégénérative rare, et jusqu’à présent, aucun traitement n’a été approuvé par la FDA.
Si le troriluzole reçoit l’approbation attendue, il pourrait apporter un nouvel espoir à près de 15 000 personnes aux États-Unis qui vivent avec cette maladie.
Le chemin est encore en cours, mais Biohaven prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament d’ici la fin de 2024, avec une possible commercialisation dès 2025.
Ensemble, continuons à soutenir la recherche et à sensibiliser pour améliorer la qualité de vie de ceux qui en ont besoin.

Je vous transmets un message de l'Institut du Cerveau :
Bonjour à tous,
Nous souhaitons vous contacter à la suite de plusieurs emails faisant référence à une discussion sur le Troriluzole, apparue sur le forum de votre association.
Nous tenons à attirer votre attention sur le fait que cet essai clinique n’a pas été réalisé selon la méthodologie de référence utilisée pour évaluer l'efficacité d'un traitement. Cette méthodologie inclut la présence de deux groupes distincts — un groupe traité et un groupe placebo —, et doit être conduite en double aveugle, c'est-à-dire que ni les patients ni les chercheurs ne savent à quel groupe chaque patient appartient.
Dans le cadre de cet essai, tous les patients ont été traités par le Troriluzole et comparés à des patients suivis dans des études d'histoire naturelle antérieures. Par ailleurs, le taux d’abandon ou de patients perdus de vue est relativement élevé, ce qui peut introduire des biais dans l'évaluation de l’efficacité du traitement.
Nous vous invitons donc à faire preuve de prudence quant aux bénéfices potentiels annoncés concernant ce médicament. Il est important de rappeler que les communiqués de presse des laboratoires pharmaceutiques ne sont pas équivalents aux publications scientifiques, lesquelles sont soumises à une évaluation rigoureuse par des pairs au sein de la communauté scientifique.
Nous restons à votre disposition pour toute information complémentaire.
Bien cordialement,
Hortense Hurmic et Pr Alexandra Durr