Thérapie génique ou cellules souches : que faut-il attendre des ces nouvelles techniques ?

Thérapie génique, Cellules souches : Que signifient ces termes ? Alors que la thérapie génique est porteuse de réels espoirs pour combattre nos maladies, les techniques sur les cellules souches restent encore très dangeureuses. Il faut donc savoir rester prudent devant une offre de taitement par cellules souches.

Qu'est-ce que la thérapie génique ?
 

La thérapie génique consiste à introduire dans le patient, dans diverses parties du corps un gène non muté ou une partie de gêne non muté, ou un inhibiteur qui a pour fonction, soit de remplacer le gène muté, soit de remplacer une partie du gène muté, soit de rendre inactif la mutation.
C’est ce que vient de réaliser avec succès une équipe de chercheurs à Strasbourg sur des souris modèles pour l’ataxie de Friedreich. Les souris traitées ont retrouvé une locomotion normale, elles ne titubent plus. C’est un succès considérable même si nous n’en sommes qu’au début : il s’agit de ce que les chercheurs appellent « une première preuve de concept », c’est-à-dire la première démonstration formelle du bénéfice d’un traitement par thérapie génique sur un modèle animal (ici la souris) d’ataxie de Friedreich. Il faut maintenant que cette expérience soit reproduite sur d’autres modèles animaux, pour vérifier que l’on obtient des résultats positifs sans effets secondaires sur ces animaux, avant de mettre en place un essai clinique sur des humains. Pour envisager un passage chez l’humain, il y aura dans tous les cas plusieurs défis à relever notamment arriver à produire une quantité suffisante de vecteur contenant le gène FXN, vérifier que l’introduction de ce vecteur ne conduit pas à une réponse du système immunitaire (et donc une destruction du vecteur « gène-médicament »).

Ce qui a été fait avec des souris Friedreich peut aussi être réalisé avec des souris ayant une autre ataxie. Ce premier succès est donc un grand espoir pour tous les malades et leur famille, même si l’application à l’homme prendra encore du temps.
 

Qu'est-ce que les cellules souches ?
 

Les cellules souches sont des cellules non spécialisées, qui ont la capacité de se multiplier et de se spécialiser (on dit « différencier ») en différents types de cellules (neurone, cellule cardiaque, cellule de foie, cellule musculaire ou d’intestin, etc.) selon les stimuli qu’elles reçoivent. Elles peuvent être prélevées à partir de différentes sources (notamment dans le cordon ombilical). Les chercheurs savent différencier ces cellules en neurones, en laboratoire, dans des boîtes de culture (ce qu’on appelle « in vitro »). Mais à ce jour, les techniques ne sont pas encore au point sur des organismes vivants entiers, notamment dans les cas où l’on souhaite remplacer par des cellules souches, des neurones détruits. Une des difficultés avec les neurones est qu’il s’agit de cellules très spécialisées, qui doivent en plus être correctement connectées entre elles pour que le cerveau fonctionne correctement. Si on injecte dans le cerveau des cellules souches qui ont été totalement différentiées in vitro, les connections se font mal. Au contraire, si on injecte des cellules souches partiellement différentiées en neurones, elles peuvent se connecter plus facilement avec le risque de continuer à se multiplier dans le cerveau et de donner des tumeurs. De ce fait, lorsque des chercheurs ont appliqué ces cellules souches à des souris présentant une ataxie, les cellules souches ont amélioré la démarche des souris mais ont déclenché une tumeur qui a tué les souris. Voilà pourquoi je ne crois pas encore à une thérapie à base de cellules souches.
 

Que faire devant une offre de traitement par cellules souches ?

Avant de s’engager, veuillez poser les questions suivantes :

1. dans quelles revues scientifiques internationales ont été publiés les travaux démontrant l’efficacité et l’innocuité des cellules souches pour guérir une ataxie ? Demander un tiré à part de cette publication.
2. vous assurer que le contrat de soins qui vous est proposé relève d’une juridiction française ou au moins de l’Union Européenne car tout contrat relevant d’une juridiction étrangère ne vous permettra pratiquement aucun recours.
3. obtenir les coordonnées de patients francophones ayant reçu ces traitements. Se renseigner auprès d’eux ;

Si vous n’obtenez pas de réponses positives à ces trois demandes, SVP ne signez rien, ne vous engagez surtout pas, c’est trop dangereux.

Hubert Bœuf après corrections et compléments de Marion Mathieu « Tous  Chercheurs »